by Antoaneta Peneva | May 4, 2025 | News
Решението относно терапията за модифициране на заболяването на Italfarmaco се очаква през юли. Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба, подразделение на Европейската агенция по лекарствата, известно накратко като CHMP, препоръча одобряването на Duvyzat...
by Antoaneta Peneva | Apr 21, 2025 | News
Министерството на здравеопазването, труда и социалните грижи на Япония (MHLW) предостави статут на лекарство сирак на delpacibart etedesiran , известен като del-desiran, изследвана терапия от Avidity Biosciences, която сега е в клинично изпитване за миотонична...
by Antoaneta Peneva | Apr 21, 2025 | News
Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) разреши на Sarepta Therapeutics да започне дозиране и скрининг в първо клинично изпитване, тестващо генната терапия SRP-9005 при хора с мускулна дистрофия на крайниците тип 2C (LGMD2C). LGMD се отнася до група...
by Antoaneta Peneva | Apr 14, 2025 | News
Болестта на Помпе е рядко генетично заболяване, което се предава от родители на деца, независимо от пол и раса. Диагностицирането на заболяването е трудно, тъй като много признаци и симптоми на болестта на Помпе не са уникални само за нея и може лесно да бъдат...
by Antoaneta Peneva | Apr 10, 2025 | News
На 07. – 08.04.2025 г. се проведе “ТРИНАДЕСЕТИ ЕВРОПЕЙСКИ ФОРУМ НА СУБЕКТИТЕ НА СОЦИАЛНАТА И СОЛИДАРНА ИКОНОМИКА“ в Интер Експо Център в гр. София. Българска асоциация за невромускулни заболявания се включи активно и показа невероятните произведения...