Май е месецът на информираността за Амиотрофична латерална склероза (АЛС)

Май е месецът на информираността за Амиотрофична латерална склероза (АЛС)

АЛС (амиотрофична латерална склероза) е прогресивно състояние, което засяга моторните неврони в мозъчния ствол и гръбначния мозък, което води до постепенна загуба на мускулен контрол, необходим за ежедневни действия като говорене, хранене и движение. В Европа около 50...
FDA ще вземе решение за Дерамиоцел за кардиомиопатия с Мускулна дистрофия тип Дюшен (МДД)

FDA ще вземе решение за Дерамиоцел за кардиомиопатия с Мускулна дистрофия тип Дюшен (МДД)

Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е на път да вземе решение относно deramiocel , експериментална клетъчна терапия, предназначена за лечение на сърдечни заболявания при мускулна дистрофия на Дюшен (МДД), до края на август. Тази година FDA се съгласи...
Препоръчано е Duvyzat за одобрение от ЕС като лечение на Мускулна дистрофия тип Дюшен

Препоръчано е Duvyzat за одобрение от ЕС като лечение на Мускулна дистрофия тип Дюшен

Решението относно терапията за модифициране на заболяването на Italfarmaco се очаква през юли. Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба, подразделение на Европейската агенция по лекарствата, известно накратко като CHMP, препоръча одобряването на Duvyzat...
Del-desiran на Avidity за Миотонична дистрофия тип 1 (DM1) е обявен за лекарство-сирак в Япония

Del-desiran на Avidity за Миотонична дистрофия тип 1 (DM1) е обявен за лекарство-сирак в Япония

Министерството на здравеопазването, труда и социалните грижи на Япония (MHLW) предостави статут на лекарство сирак на delpacibart etedesiran , известен като del-desiran, изследвана терапия от Avidity Biosciences, която сега е в клинично изпитване за миотонична...
Препоръчано е Duvyzat за одобрение от ЕС като лечение на Мускулна дистрофия тип Дюшен

FDA одобрява изпитване на SRP-9005 генна терапия за Мускулна дистрофия пояс-крайник (LGMD) тип 2C

Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) разреши на Sarepta Therapeutics да започне дозиране и скрининг в първо клинично изпитване, тестващо генната терапия SRP-9005 при хора с мускулна дистрофия на крайниците тип 2C (LGMD2C). LGMD се отнася до група...