Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е на път да вземе решение относно deramiocel , експериментална клетъчна терапия, предназначена за лечение на сърдечни заболявания при мускулна дистрофия на Дюшен (МДД), до края на август.
Тази година FDA се съгласи да прегледа заявление за одобряване на deramiocel за кардиомиопатия, свързана с МДД, или заболяване на сърдечния мускул. Агенцията предостави приоритет на заявлението , съкращавайки времето за преглед до шест месеца от обичайните 10 месеца, като решението се очаква до 31 август.
Разработчикът на Deramiocel, вече е завършил среща за преглед в средата на цикъла с FDA. Според него, FDA не е установила никакви съществени проблеми и е на път да вземе решение.
FDA посочи, че планира да проведе заседание на консултативен комитет по заявлението, където ще свика група външни експерти, които да предоставят своите мнения относно наличните данни за терапията.
Как действа дерамиоцел при кардиомиопатия с Мускулна дистрофия тип Дюшен (МДД)?
МДД се причинява от мутации, които нарушават производството на дистрофин, протеин, който помага за поддържане на здравето на мускулните клетки. Заболяването се характеризира със слабост и атрофия на скелетните мускули, т.е. мускулите, които движат тялото, и също така причинява увреждане на сърдечните мускули. Това често води до кардиомиопатия, която е водеща причина за смъртност при Мускулна дистрофия тип Дюшен.
Дерамиоцел, известен преди като CAP-1002, съдържа незрели сърдечни клетки, наречени кардиосферни клетки, които отделят сигнални молекули, за които се очаква да ограничат възпалението и да стимулират растежа на кръвоносните съдове, за да насърчат регенерацията на мускулите.
Заявлението на разработчика за дерамиоцел се основава на данни от клиничното проучване HOPE-2 фаза 2 (NCT03406780) и неговото отворено разширено проучване (NCT04428476) . HOPE-2 тества дерамиоцел спрямо плацебо при 20 души с МДД и резултатите от него показват, че терапията подобрява функцията на ръцете и сърцето . Дългосрочните данни от разширеното проучване последователно показват, че дерамиоцел може да подпомогне сърдечната функция и да запази функцията на ръцете .
Разработчика на Дерамиоцел провежда друго клинично проучване, наречено HOPE-3 (NCT05126758) , което допълнително изследва ефектите на deramiocel при повече от 100 момчета и мъже с МДД. Очаква се това проучване, което не е част от заявлението на FDA, да даде резултати по-късно тази година.
Източник: MuscularDystrophyNewsToday