15 юни 2025 г.
След обстоен клиничен преглед, съотношението полза-риск от употребата на Elevidys при неподвижни пациенти с Мускулна дистрофия тип Дюшен беше преоценено, след два случая на фатална остра чернодробна недостатъчност (ALF).
С незабавно действие, дозирането на неподвижни пациенти, независимо от възрастта, е временно спряно в клинични условия; дозирането на неподвижни пациенти е преустановено в търговски условия.
Roche работи в тясно сътрудничество със съответните здравни органи, изследователи и предписващи лекари, за да гарантира, че те са информирани и грижите за пациентите са съответно променени.
Съотношението полза-риск от лечението с Elevidys при неподвижни пациенти с Дюшен остава положително, а насоките за лечение са непроменени.
Базел, 15 юни 2025 г. – Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) обяви днес нови ограничения за дозиране, влизащи в сила незабавно, за ELEVIDYS™ (деландистроген моксепарвовек) при неподвижни пациенти с мускулна дистрофия тип Дюшен (МДД), независимо от възрастта, както в клинични, така и в търговски условия. В търговски условия, неходящите пациенти вече не трябва да получават Elevidys. В условията на клинично изпитване, записването и дозирането на неходящи пациенти ще бъдат незабавно преустановени, докато в протокола на изследването не бъдат въведени допълнителни мерки за смекчаване на риска (напр. имуномодулиращо лечение). Здравните власти, изследователите и лекарите са информирани, за да могат грижите за пациентите да бъдат бързо коригирани.
Това решение е резултат от внимателна оценка на два случая при неходящи пациенти с фатална остра чернодробна недостатъчност (ALF), идентифициран риск от Elevidys и други AAV-медиирани генни терапии, което доведе до преоценка на профила полза-риск като неблагоприятен за пациенти с МДД, които не са ходящи.
Новите ограничения на дозирането не влияят върху лечението на ходящи пациенти с МДД от всяка възраст, а съотношението полза-риск остава положително в популацията на ходящите пациенти.
„Дълбоко сме натъжени от загубата на тези двама млади мъже и работим спешно за смекчаване на всички рискове, свързани с употребата на Elevidys“, каза д-р Леви Гарауей, главен медицински директор и ръководител на отдела за глобално продуктово развитие в Roche. „Безопасността на пациентите винаги е наш най-висок приоритет. Затова препоръчахме спиране на лечението с Elevidys при неподвижни пациенти с незабавен ефект.“
МДД е рядко, генетично, заболяване, което прогресира бързо от ранно детство. Мускулна дистрофия тип Дюшен засяга предимно момчета, като 1 на 5000 момчета, родени по целия свят, имат Дюшен.
Двата фатални случая на АЛФ са настъпили при неподвижни пациенти, от общо приблизително 140 неподвижни пациенти, лекувани с Elevidys в световен мащаб до момента. След първия случай на фатална ALF, европейските регулаторни органи поискаха от Roche и Sarepta да въведат временни клинични задържания за проучванията на Elevidys 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) и 303 (ENVISION Study 303, NCT05310071). Временните клинични задържания все още са в сила. Извън Европа дозирането ще бъде спряно, считано от момента на незабавното влизане в сила, за проучването ENVISION. Ограниченията на дозирането ще влязат в сила и за бъдещо дозиране на търговски неподвижни пациенти.
Източник: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-06-15