Решението относно терапията за модифициране на заболяването на Italfarmaco се очаква през юли.

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба, подразделение на Европейската агенция по лекарствата, известно накратко като CHMP, препоръча одобряването на Duvyzat (гивиностат) като лечение за хора с мускулна дистрофия тип Дюшен (МДД) на възраст 6 и повече години, които могат да ходят.

Европейската комисия ще преразгледа тази препоръка, като се очаква решение през юли. Препоръките на CHMP не са обвързващи, но обикновено се спазват. Duvyzat беше одобрен в САЩ миналата година, като скоро след това последва подобно решение и във Великобритания.

Дувизат, перорално лекарство, блокира ензимите от семейството на хистон деацетилазите, които помагат за регулиране на генетичната активност на клетките. Данните показват, че Дувизат може да помогне за намаляване на възпалението и да облекчи образуването на белези и мастната инфилтрация в мускулите.

Решението на CHMP да препоръча одобрението на терапията се основава на данни от клиничното проучване фаза 3 EPIDYS (NCT02851797) , което тества ефектите на Duvyzat при момчета на възраст от 6 до 17 години, които са могли да ходят и приемат кортикостероиди за МДД. В продължение на близо 1,5 години лечение Duvyzat забавя влошаването на двигателната функция в сравнение с плацебо.

В края на периода на проучването момчетата, получили терапията, са били в състояние да изкачат четири стъпала по-бързо от пациентите, приемащи плацебо (разлика от 1,78 секунди). Резултатите на лекуваните момчета по теста за двигателна функция North Star Ambulatory Assessment също са намалели с 40% в групата, приемаща Duvyzat.

Що се отнася до безопасността, 95% от страничните ефекти са били леки до умерени по тежест. Най-честите странични ефекти са били намален брой на тромбоцитите, повишени нива на мазнините в кръвта, диария и коремна болка.

Разширено проучване (NCT03373968) , което е наблюдавало участниците за оценка на дългосрочните резултати, е показало, че употребата на Duvyzat е спомогнала за запазване на способността за ходене и изкачване на стълби. Лечението също така забавя спада в белодробната функция, след като момчетата са загубили способността си да ходят.

За да оцени допълнително терапията и потенциално да разшири популацията от пациенти, отговарящи на условията за Duvyzat, Italfarmaco провежда и проучване фаза 3 (NCT05933057) , за да тества лекарството при момчета на възраст от 9 до 17 години, които не могат да ходят. Това плацебо-контролирано проучване, което се очаква да продължи до 2028 г., все още набира участници в множество центрове в Европа и Канада.

Отворено проучване Фаза 2 (NCT06769633) – което означава, че както участниците, така и изследователите знаят лекарствата, които пациентите получават – тества кандидата за лечение на МДД при по-малки момчета, също набира участници в центрове в Европа. То ще включва участници на възраст от 2 до 5 години.

#МускулнадистрофиятипДюшен
#Duchennemusculardystrophy