Satellos Bioscience се надява да въведе SAT-3247, своя новономиниран водещ кандидат за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен (DMD), в клинични изпитвания през следващата година.

Компанията обяви, че работи за установяване на добра производствена практика (GMP) за производство на лекарството и е в разгара на експерименти в подкрепа на проучвателно приложение за ново лекарство (IND) към Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA). IND е официално искане до регулаторния орган на САЩ за одобрение за започване на тестване на кандидат за лечение при хора.

Satellos сега прави SAT-3153 резервен кандидат за лечение на Мускулна дистрофия тип Дюшен /МДД/

SAT-3247 е предназначен да блокира активността на протеин, наречен AAK1, който помага да се регулира растежа на мускулните стволови клетки. Обикновено тези стволови клетки могат да растат и да създават нови мускулни влакна, за да помогнат за възстановяването на мускулните увреждания в тялото. Но при МДД способността им да възстановяват мускулни увреждания е нарушена.

Чрез блокиране на AAK1, SAT-3247 се очаква да помогне за нормализиране на активността на мускулните стволови клетки за насърчаване на възстановяването на мускулната тъкан при МДД, според Satellos.

Идентифицира се AAK1 като имащ потенциала да повлияе на мускулната регенерация чрез регулиране на асиметричната полярност на мускулните стволови клетки, независимо от дистрофина – протеина, чийто дефект причинява МДД

Satellos преди това беше обявил друго експериментално съединение, насочено към AAK1, наречено SAT-3153, като потенциално лечение за мускулна регенерация на МДД. По-рано тази година тази терапия беше определена като лекарство сирак от FDA, статут, който има за цел да ускори развитието.

Въпреки това, според компанията, докато и двете терапии показват сходна способност да модулират активността на мускулните стволови клетки и да подобряват мускулната сила при мишки, SAT-3247 е по-добър в достигането до мускулната тъкан след приемане през устата.

Това доведе до избора на SAT-3247 като водещ кандидат за лечение на МДД на компанията. SAT-3153 ще служи като резервен кандидат. Клиничното развитие се планира да започне в средата на 2024 г.