На 24 април 2026 г. Novartis съобщи важна новина:

Европейският комитет по лекарствата за хора (CHMP към EMA) е дал положително становище за ново лечение – Itvisma®.

Какво означава това?

Това е важна стъпка преди официалното разрешение за употреба в Европа.

Какво представлява терапията?

Itvisma® е генна терапия, която е насочена към генетичната причина за заболяването и се прилага еднократно не изисква корекция на дозата спрямо възраст или тегло.

Целта ѝ е да замести липсващия или нефункциониращ ген, отговорен за развитието на СМА.

За кого е предназначена?

Терапията е предназначена за:

-деца над 2-годишна възраст

-тийнейджъри

-възрастни

с диагноза 5q спинална мускулна атрофия, свързана с мутация в гена SMN1.

Това е особено значимо, тъй като разширява възможностите за лечение при по-големи пациенти.

Какви са резултатите до момента?

Данните от клинични проучвания показват:

-подобрение на двигателната функция

-запазване на ефекта във времето (наблюдение до 52 седмици)

-ползи както при пациенти без предходно лечение, така и при вече лекувани

Дори малки подобрения могат да имат реално значение в ежедневието и самостоятелността.

Какво означава това за пациентите?

Тази терапия дава надежда за:

-намаляване на нуждата от продължително лечение

-подобряване на качеството на живот

-по-голяма независимост

Важно

Към момента това е становище на CHMP, а окончателното решение за разрешение за употреба предстои от Европейската комисия.

БАНМЗ ще продължи да следи развитието по темата и ще Ви информира своевременно за всички следващи стъпки, включително достъпността на терапията в България.